الزائمر ۽ پارڪنسن جي بيماري تي نئين ڊيٽا

Asceneuron SA اڄ ASN90 جي حوالي سان جرنل ACS ڪيميائي نيورسائنس ۾ پير صاحب جي نظرثاني ٿيل ڊيٽا جي اشاعت جو اعلان ڪري ٿو، هڪ O-GlcNAcase (OGA) روڪيندڙ، ۽ نيوروڊجينيريٽو پروٽينپيٿين جي علاج لاء ڪلينڪ ترقي ۾ ان جي معروف اميدوارن مان هڪ.

Neurodegenerative proteinopathies جهڙوڪ Alzheimer's and Parkinson's disease خاص طور تي دماغ ۾ intracellular ٺهڻ سان غير حل ٿيندڙ ۽ زهريلي پروٽين جي مجموعن ۾ شامل آهن، جيئن ته microtubule سان لاڳاپيل پروٽين ٽائو ۽ α-synuclein ترتيب سان، جيڪي بيماري جي ترقي سان ويجهي ڳنڍيل آهن. OGA مرڪزي نروس سسٽم جي منشيات جي ترقي ۾ هڪ اڀرندڙ دوا جو مقصد آهي ڇاڪاڻ ته انهن intracellular پروٽين جي گھٽتائي گلائيڪوسليشن جو تعلق نيورونل dysfunction سان آهي. OGA inhibitors intracellular protein glycosylation جي خاتمي کي روڪيندا آھن، اھڙيءَ طرح ھن پوسٽ-ترجمي واري تبديليءَ جي صحتمند-رياست جي سطح جي زوال کي روڪيندا آھن ۽ ٽوڪسڪ پروٽين جي مجموعي جي ٺھڻ کي روڪيندا آھن.

هن تازو شايع ٿيل، پير صاحب جي نظرثاني ٿيل پيپر ۾، Asceneuron ناول جي اڳوڻي دريافت ۽ ترقي جي رپورٽ ڪري ٿو ننڍي ماليڪيول OGA inhibitor ASN90 (اڳوڻي ASN120290 / ASN561 جي نالي سان مشهور آهي)، جيڪو اڳ ۾ ئي ٽن مرحلن ۾ ٽيسٽ مڪمل ڪري چڪو آهي I پڙهائي صحتمند نوجوان ۽ بزرگ مضمونن ۾. . preclinical ڊيٽا ڏيکاري ٿو ته ASN90 جي روزاني زباني انتظاميه ٽائو ٽنگيل پيٽولوجي جي ترقي کي روڪيو، انهي سان گڏ موٽر رويي ۽ سانس ۾ فنڪشنل خسارو، ۽ بقا کي وڌايو. ٻيو اهم ڳولها؛ ماليڪيولز جي هن طبقي لاءِ ناول؛ اهو آهي ته ASN90 موٽر جي خرابي جي ترقي کي سست ڪيو ۽ پارڪنسن جي بيماري جي اڪثر استعمال ٿيل، اڳوڻي نموني ۾ astrogliosis کي گهٽايو.

Asceneuron هن وقت يو ايس فوڊ اينڊ ڊرگ ايسوسيئيشن (ايف ڊي اي) سان گڏ هڪ کليل تحقيقاتي نئين دوا (IND) درخواست ڪئي آهي هڪ فيز 2/3 مطالعي لاءِ ASN90 جو جائزو وٺڻ لاءِ ترقي پسند سپرانيو ڪليئر پالسي (PSP) ۾، هڪ يتيم اشارو. پي ايس پي هڪ نادر اعصابي حالت آهي جيڪا دماغ ۾ ٽائو پروٽين جي مجموعي جي نتيجي ۾ هلڻ، توازن، ڳالهائڻ، نگلڻ ۽ نظر ۾ سخت مسئلا پيدا ڪري ٿي. بيماري تيزيءَ سان خراب ٿيندي وڃي ٿي، ماڻهو شروع ٿيڻ جي ٽن کان پنجن سالن اندر سخت معذور ٿي ويندا آهن. اهو اندازو آهي ته ٽي کان ڇهه ماڻهو في 100,000 پي ايس پي ٺاهي سگهندا ۽ هن وقت بيماري جو ڪو علاج ناهي.

Dirk Beher، چيف ايگزيڪيوٽو آفيسر، Asceneuron جو گڏيل باني ۽ مطالعي جي سينئر ليکڪ، تبصرو ڪيو: "اسان ASN90 ۽ OGA ميڪانيزم تي عمل جي اهڙي اهم حوصلا افزائي اڳڪٿي واري ڊيٽا کي شايع ڪرڻ لاء ڏاڍا پرجوش آهيون. اهي نتيجا OGA انابيٽرز جي ترقي لاءِ هڪ مضبوط دليل فراهم ڪن ٿا جيئن ٻنهي ٽائوپيٿس ۽ α-synucleinopathies ۾ بيماري کي تبديل ڪندڙ ايجنٽ جهڙوڪ الزائمر، پي ايس پي، ۽ پارڪنسن جي بيماري. جيئن تائو ۽ α-synuclein pathologies اڪثر ڪري neurodegenerative بيمارين ۾ گڏ ٿين ٿا، OGA inhibitors جي نمائندگي ڪن ٿا منفرد، ملٽي موڊل دوا جي اميدوارن لاءِ ڪيترن ئي اشارن لاءِ. اسان پنهنجي ڪلينڪل ترقي کي جاري رکون ٿا اسان جي تازي هڪ ڏينهن ۾ هڪ ڀيرو OGA انابيٽر، ASN51 سان، جيڪو ايندڙ مهينن ۾ الزائمر جي مرض جي مريضن ۾ استعمال ڪيو ويندو.